新华社香港8月16日电 由香港科技大学(简称"科大")领导的世界研讨团队近来成功研宣布一种新式全脑基因修改技能,在小鼠模型中证明可改进阿尔茨海默病的病理症状,有潜力开展成阿尔茨海默病的新式长效医治手法。
基因修改对医治宗族性阿尔茨海默病这类由遗传基因突变引发的疾病展现出巨大潜力,但基因修改技能的临床开展和运用还存在一些妨碍,如现在仍缺少有用、高效、非侵入式的运送东西,将基因修改东西运送到大脑痛经。
这一新式基因修改技能由科大副校长叶玉如领导的团队研制。它运用新式运送东西,可跨过血脑屏障,经过单次、无创的静脉注射,将优化的基因修改东西运送到整个大脑,完成高效的全脑基因修改。
研讨发现,这一技能能有用损坏阿尔茨海默病转基因小鼠模型中的宗族性阿尔茨海默病基因突变,并在全脑规模改进阿尔茨海默病的病理症状。
研讨还发现,阿尔茨海默病转基因小鼠在承受这一技能医治6个月后,其大脑中被以为引发阿尔茨海默病神经退行病变的淀粉样蛋白斑块,仍坚持较低水平。证明这一技能的单次医治可维持长时间效果,而小鼠承受医治后并没呈现显着副作用。
身兼科大分子神经科学国家重点试验室主任的叶玉如表明,这项研讨初次完成了高效的全脑基因修改,并在全脑规模有用改进阿尔茨海默病的病理症状,有助推进相关疾病的精准医疗开展。
进行这项研讨的团队由科大、美国加州理工学院及中国科学院深圳先进技能研讨院人员组成。研讨结果已在世界科学期刊《天然·生物医学工程》上刊载。
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